Teplizumab: approvato da FDA il primo farmaco che ritarda l’esordio del diabete tipo 1
A metà novembre del 2022 la Food and Drug Administration, Agenzia del Farmaco Americana, ha approvato il Teplizumab.
Si tratta di una tappa fondamentale nella storia delle terapie del diabete tipo 1: il Teplizumab infatti è il primo trattamento al mondo in grado di rallentare l’esordio della patologia.
Si tratta di una terapia approvata che contrasta l’autoimmunità alla base del diabete tipo 1.
Il diabete tipo 1 generalmente è caratterizzato da un esordio brusco e violento, ma il Teplizumab è risultato essere il primo farmaco immunomodulatore in grado di ritardare la progressione della malattia nei soggetti ad alto rischio prima dell’esordio clinico. I ricercatori del Diabetes Research Institute dell’Ospedale San Raffaele di Milano, in un articolo, hanno spiegato meglio che cosa è il Teplizumab e come agisce.
Teplizumab: quale principio attivo?
Il principio attivo denominato Teplizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato della classe IgG1 che riconosce una parte di un complesso molecolare espresso sui linfociti T (CD3ε chain of the T-cell receptor complex), una classe di globuli bianchi coinvolta nella risposta immunitaria.
Gli anticorpi monoclonali sono anticorpi diretti contro un solo antigene, usati in campo oncologico o vaccinale, e possono essere prodotti in quantità illimitata grazie all’ingegneria genetica o alle tecniche di immunologia cellulare.
Come agisce il Teplizumab?
“Il farmaco non previene lo sviluppo del diabete di tipo 1 ma lo ritarda”. L’articolo del Diabetes Research Institute di Milano è molto chiaro su questo punto.
“Il potenziale del farmaco di ritardare la diagnosi clinica del diabete di tipo 1 può fornire ai pazienti mesi o anni senza il peso della malattia.”
Chi può potenzialmente beneficiare del farmaco?
Il Teplizumab può essere assunto da soggetti dagli 8 anni in sù che abbiano almeno due autoanticorpi, cioè che abbiano evidenza di essere predisposti allo sviluppo del diabete tipo 1.
La loro disglicemia deve essere definita da:
- Glicemia a digiuno compresa fra ≥110 mg/dL e <125 mg/dL
- Glicemia ≥140 mg/dL e <200 mg/dL a due ore dopo un test da carico orale di zucchero (OGTT)
- Glicemia ≥200 mg/dL al tempo 30, 60 o 90 minuti durante OGTT
Come si assume il Teplizumab?
Il Teplizumab viene somministrato in via intravenosa ogni giorno per 14 giorno consecutivi per un tempo minimo di 30 minuti di infusione. La dose viene calcolata sulla base della superficie corporea.
Quando sarà disponibile in Italia e in Europa?
Al momento non è disponibile in Europa e non si sa quando arriverà. Il farmaco infatti deve essere sottoposto all’approvazione dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) e dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco).
Il farmaco ha dei costi molto alti, quindi la valutazione delle persone a cui potrà essere somministrato dovrà essere estremamente attenta.
“E’ un importante passo nel campo del diabete di tipo1 – spiega Emanuele Bosi, primario dell’Unità di Medicina Generale indirizzo diabetologico ed endocrino-metabolico all’IRCCS Ospedale San Raffaele da sempre in prima linea negli studi di prevenzione, nonché uno dei principali ricercatori della rete TrialNet – che segna una svolta scientifica e culturale importante in questa malattia. Da anni siamo in grado di predire la malattia in modo adeguato, ma non potevamo offrire un trattamento con lo scopo di ritardare lo sviluppo della malattia. Ora questa prospettiva si sta concretizzando sperando che presto si potrà anche prevenire e non solo ritardare. Nel frattempo dobbiamo sottolineare l’importanza di iniziare ad immaginare come individuare i soggetti che potrebbero beneficiare di questo farmaco, per esempio con campagne di screening basate sul dosaggio degli auto anticorpi”
“Le conseguenze di questa approvazione sono molto più ampie di quanto non si possa immaginare e non riguardano solo gli aspetti strettamente clinici – sottolinea Lorenzo Piemonti direttore del DRI di Milano e primario dell’unità di medicina rigenerativa e dei trapianti all’IRCCS Ospedale San Raffaele – si discuterà molto sul rapporto rischio beneficio nella pratica clinica, si dovrà cambiare l’attuale disegno standard degli studi di prevenzione con qualche difficoltà per gli approcci che prevedono strategie in cui l’azione del farmaco potrebbe risultare antagonista ma soprattutto spingerà ad identificare precocemente la malattia, prima dell’esordio clinico.”
Come partecipare allo screening familiare?
Per capire se si è a rischio di sviluppare il diabete tipo 1 ci si può sottoporre a screening gratuito al Centro di Prevenzione del Diabete tipo 1 FID- Innodia- San Raffaele.
Contatti
Centro TrialNet Italia Ospedale San Raffaele, Milano
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